Идея трансплантации костного мозга возникла достаточно давно. Уже к началу XX века учёные поняли, что из каких-то немногочисленных клеток в костном мозге могут развиваться все клетки крови; такие клетки костного мозга стали называть стволовыми. Позже возникла мысль, что стволовые клетки из костного мозга здорового человека можно использовать для восстановления неработающего костного мозга другого человека. Иными словами, можно пересаживать с лечебной целью клетки из костного мозга одного человека (донора) другому человеку (реципиенту, то есть получателю). В середине XX века эта идея заинтересовала американских военных, а затем и гражданских учёных, которые начали активную работу.