У пациентов с лейкозом, апластической анемией и некоторыми иммунными дефицитами, стволовые клеткикостного мозга функционируют неправильно. Они либо продуцируют избыточное количество дефектных или незрелых клеток крови (в случае лейкоза), или резко уменьшают их выработку (при апластической анемии). 

Дефектные или незрелые клетки крови заполняют костный мозг и кровеносные сосуды, вытесняют  из кровотока нормальные клетки крови, и могут распространяться в другие ткани и органы. 

Для разрушения больных  клеток крови и костного мозгатребуются большие дозы химиотерапии и/или радиотерапии. Такое лечение повреждает не только дефектные, но и здоровые клетки.

Подобным образом, агрессивная химеотерапия, используемая для лечения некоторых лимфом и других видов рака, разрушает клетки костного мозга. Пересадка костного мозга позволяет врачам лечить такие болезни с интенсивной химеотерапией или облучением, с последующей заменой больного или поврежденного  костного мозгаздоровым.

Хотя пересадка костного мозгане дает стопроцентной гарантии, что болезнь не вернется, эта операция может увеличить вероятность выздоровления - или, как минимум, удлиняет период, свободный от болезни, и продлевает жизнь для многих пациентов.